Die sogenannte Prime Editing-Methode (PE), die Forscher des Broad Institut in Cambridge/USA entwickelt haben, baut auf der bekannten Genschere CRISPR/Cas9 auf. PE ist in der Lage, einzelne Bausteine des Erbgutes (DNA) auszutauschen, einzufügen, zu löschen oder mit Kombinationen daraus Veränderungen zu erzeugen.
Anders als das bisherige Verfahren zerschneidet PE allerdings nicht beide Stränge der DNA-Doppelhelix, sondern immer nur einen. Dadurch sollen Veränderungen des Erbgutes verhindert werden, die an der falschen Stelle vorkommen, schreiben die Forscher am 21. Oktober in der Fachpublikation Nature.
Sie beteuern, dass die Methode bis zu 89 Prozent aller bekannten menschlichen Erbkrankheiten korrigieren können soll – etwa die Sichelzellenanämie. Die Methode könnte zum Beispiel im Rahmen von Gentherapien Anwendung finden. Darunter versteht man das gezielte Einbringen von Erbgutinformationen in die kranken Zellen lebender Menschen.
Das PE stelle "einen sehr vielversprechenden Ansatz für die Gentherapie dar", sagt Dr. Dirk Heckl, Professor für experimentelle Pädiatrie an der Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg. "Die gezeigte Effizienz ist erstaunlich und [könnte] nach unabhängiger Validierung einen Meilenstein auf dem Weg zur therapeutischen Anwendung der CRISPR-Technologie in gentherapeutischen Ansätzen darstellen."
Theoretisch ließe sich damit auch das Erbgut vor einer künstlichen Befruchtung reparieren. Das ist aber in den meisten Ländern verboten, weil es einen Eingriff in die menschliche Keimbahn darstellt.
(Quelle: Deutsche Welle, 21.10.2019)